Summary:
- ELZONRIS 成為歐洲首獲批准的 BPDCN 患者治療藥物，亦是首獲批准以 CD123 為標靶的治療藥物
- 批准是基於在未曾接受 BPDCN 治療或曾接受 BPDCN 治療的患者中進行有史以來最大型的前瞻性臨床試驗的結果
意大利佛羅倫斯2021年1月22日 /美通社/ -- 意大利私營醫藥及診斷公司 Menarini Group 今天宣佈，歐洲委員會已批出 ELZONRIS (tagraxofusp) 的市場銷營授權，以作為一種罕見的預後不良侵襲性惡性血液腫瘤「母細胞性巢細胞樣樹狀突細胞腫瘤」(BPDCN) 成人患者一線治療的單一治療。歐洲委員會的決定是根據 2020 年 11 月從歐洲藥品管理局 (EMA) 的人用藥品委員會 (CHMP) 收到的積極意見而作出，以及基於在未曾接受 BPDCN 治療或曾接受 BPDCN 治療的患者中進行有史以來最大型的前瞻性臨床試驗的結果。
ELZONRIS 已在歐洲獲授予為孤兒藥，現在已成為第一個獲准用於 BPDCN 患者的治療方法，亦是歐洲第一個獲准以 CD123 為標靶的治療方案，可以滿足這尚未滿足的醫療需求。
Menarini Group 行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「在歐洲，患有 BPDCN 的患者將首次有機會從針對這種侵襲性惡性腫瘤的治療中受益。ELZONRIS 的批准可以為 BPDCN 的治療方法帶來重大變化，因為它為臨床醫生提供了標靶治療，以幫助患有這種可怕疾病的患者。我們致力在最短的時間內在歐洲提供 ELZONRIS，這是我們為受嚴重健康狀況影響的患者提供創新和有效藥物的承諾的一部分。」
ELZONRIS 是針對 CD123 的標靶治療藥物，已獲 FDA 批准，並於 2019 年由現在隸屬於 Menarini 集團的 Stemline Therapeutics 在美國上市。
ELZONRIS 已於 2018 年獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 的批准，目前可用於治療兩歲或以上的 BPDCN 成人及兒童患者。
關於 ELZONRIS ® （在歐盟）
ELZONRIS® (tagraxofusp) 被指定為一線療法，用於治療母細胞性巢細胞樣樹狀突細胞腫瘤 (BPDCN) 成人患者。ELZONRIS 應由使用抗癌藥經驗豐富的醫生監督服用。
關於 ELZONRIS® （在美國）
ELZONRIS® (tagraxofusp) 是一種以 CD123 為標靶的治療方法，已獲得美國食品藥物管理局 (FDA) 的批准，在美國可以透過商業途徑獲得，用於治療 BPDCN 成人及兩歲或以上的兒童患者。如欲了解在美國的完整處方資訊，請瀏覽 www.ELZONRIS.com。
ELZONRIS 亦正在其他適應症的其他臨床試驗中進行評估，包括慢性粒細胞單核細胞白血病、骨髓纖維化、急性髓性白血病以及其他計劃中的試驗。
關於 BPDCN
BPDCN 原為母细胞性自然殺傷细胞淋巴瘤，是一種侵襲性血液惡性腫瘤，通常具有皮膚表現，歷史上後果不佳。BPDCN 通常存在於骨髓及／或皮膚中，亦可能涉及淋巴結及內臟。BPDCN 細胞起源是漿細胞樣樹突狀細胞的前體。BPDCN 的診斷基於 CD123、CD4 及 CD56 三聯體以及其他標靶的免疫表型。世界衛生組織 (WHO) 在 2008 年將這種疾病稱為「BPDCN」。先前的名字包括原發性自然殺傷細胞淋巴瘤及粒狀 CD4+/CD56+ 造血性腫瘤。如欲了解更多資訊，請瀏覽 BPDCN 疾病認知網站：www.bpdcninfo.com。
關於 CD123
CD123 是在廣泛的惡性腫瘤中表達的細胞表面標靶，包括惡性漿細胞樣樹突狀細胞瘤 (BPDCN)、某些骨髓增生腫瘤 (MPN)，包括慢性粒骨髓單核細胞白血病 (CMML) 及骨髓纖維化 (MF)、急性髓细胞白血病 (AML)（可能含某些 AML 亞型）、骨髓增生異常綜合症 (MDS) 及慢性骨髓性白血病 (CML)。還有報告指出 CD123 涉及多發性骨髓瘤 (MM)、急性淋巴細胞性白血病 (ALL)、毛細胞白血病 (HCL)、何傑金氏淋巴癌 (HL) 及某些非何傑金氏淋巴癌 (NHL)。此外，已經在幾種實體瘤的腫瘤微環境，以及某些自身免疫性疾病包括皮膚狼瘡及硬皮病中檢測到 CD123+ 細胞。
來自歐盟產品特性摘要的重要安全資訊
警告和注意事項
- 據報告出現毛細血管滲漏綜合症 (CLS) ，包括威脅生命和致命的病例，大多數事件發生在治療第一個週期的前五天內。在開始治療之前，應確保患者具有足夠的心臟功能和血清白蛋白為 ≥ 3.2 g/dL。在治療過程中，應在開始每次劑量前監測血清白蛋白水平，或根據臨床指示進行更頻繁的監測。此外，應評估患者是否有 CLS 的其他體徵／症狀。 應該使患者意識到識別 CLS 症狀及何時應立即就醫。可能需要靜脈補充白蛋白和中斷給藥。
- 據報告，ELZONRIS 導致嚴重的過敏反應。
- 據報告，接受 ELZONRIS 單一治療的患者出現血小板減少和中性粒細胞減少。 大多數事件均報告於治療的第 1 週期和第 2 週期，沒有劑量限制，並且在隨後的週期中沒有復發。
- ELZONRIS 可導致腫瘤溶解綜合症 (TLS)。
- ELZONRIS 的治療與肝酵素上升有關。據報告，以較高劑量 (16 mcg/kg) 進行 ELZONRIS 治療的患者發生急性肝衰竭和肝性腦病。
安全資料摘要
- 在 ELZONRIS 治療期間可能發生的最嚴重不良反應是 CLS，據報告，18% 患者的 CLS 出現中位時間為 6 天。
- 接受 ELZONRIS 治療的患者中，≥ 20% 發生的不良反應為低白蛋白血症、轉氨酶升高、血小板減少、噁心、疲勞和發燒。
- 根據《不良事件通用詞彙標準》(CTCAE) ，> 5% 的患者發生的 3 級及以上不良反應是轉氨酶升高、血小板減少和貧血。
有關歐洲的完整處方資訊，請參閱完整的產品特性摘要，網址為： https://www.ema.europa.eu
關於 Menarini Group
Menarini Group 是一家領先的國際製藥公司，業務遍及 140 個國家／地區，包括在 70 多個國家／地區直接設有業務。其全球平台遍及歐洲、美國、中美洲、非洲、中東和亞太區，年銷售額超過 42 億美元。Menarini 致力針對腫瘤學，在美國已經商品化，並且正在開發用於治療各種腫瘤的幾種新的研究藥物。Menarini 擁有超過 130 年的歷史，仍一直在投資開發、生產及分銷藥品，以覆蓋全球不同治療領域的全系列產品，為世界各地的患者及醫生服務。
標誌 - https://mma.prnasia.com/media2/652491/MENARINI_Group_Logo.jpg?p=medium600