雲頂新耀宣佈中國國家藥品監督管理局批准全球首個對因治療IgA腎病藥物耐賦康®的新藥上市許可申請

Summary:

耐賦康^®獲批填補了從疾病源頭治療IgA腎病的空白，開啟IgA腎病治療新時代

上海2023年11月24日 /美通社/ -- 雲頂新耀（HKEX 1952.HK）是一家專注於創新藥及疫苗開發、製造和商業化的生物製藥公司，今日宣佈中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批准耐賦康^®（Nefecon^®）的新藥上市許可申請（NDA），用於治療具有進展風險的原發性IgA腎病成人患者。作為全球首個IgA腎病的對因治療藥物，此次耐賦康^®在中國正式獲批，填補了從疾病源頭治療IgA腎病的空白，開啟了IgA腎病的治療新時代。

中國是全球原發性腎小球疾病發病率最高的國家，而作為常見的原發性腎小球疾病，IgA腎病約占35%～50%，有約500萬患者，且發病年齡較輕、預後不佳，易進展至終末期腎病。有研究顯示，幾乎所有IgA腎病患者在其預期壽命內均有進展為終末期腎病的風險，需要進行透析或腎移植。同時IgA腎病具有地區、種族差異，尤其是中國IgA腎病人群病理改變更嚴重、疾病進展速度更快。而目前國內針對IgA腎病的治療方案以RAS抑制劑的支持性治療和全身免疫抑制劑為主，缺少從疾病源頭改變疾病進展的針對性治療方法，即對因治療。IgA腎病患者的治療現狀存在巨大的未滿足醫療需求。繼耐賦康^®在中國內地和中國澳門獲批後，還有望於近期在新加坡和中國香港獲得NDA批准。

雲頂新耀首席執行官羅永慶表示：「我們非常激動地迎來了耐賦康^®在中國的獲批，在此我代表公司感謝所有幫助耐賦康^®進入國內臨床應用的科學家、醫生、患者和同仁們。東亞地區尤其是中國的IgA腎病患者發病率更高、發病年齡更輕、疾病進展更快，中國有約500萬患者迫切需要對因治療的創新療法來延緩疾病進展。而耐賦康^®的NefIgArd 3期研究在中國人群中取得了非常積極的結果，9個月的治療，在停藥觀察15個月後，仍能減少腎功能衰退達66%，預計可延緩12.8年進展至腎功能衰竭；同時還使蛋白尿下降43%，無鏡下血尿的患者比例從基線的26.9%明顯增加至57.7%，相比全球患者人群擁有更好的療效。耐賦康^®在中國的獲批也對公司確立在腎科領域的領先優勢具有里程碑意義。公司在積極籌備耐賦康^®的商業化上市、 盡快為國內約500萬IgA腎病患者帶來該疾病首創藥物的同時，也將繼續全力推動有巨大未滿足醫療需求的其它腎病及自身免疫性疾病領域的其他創新藥物研發，以惠及更多中國及亞洲患者。」

耐賦康^®全球3期臨床研究NeflgArd的全球指導委員會成員、北京大學第一醫院張宏教授表示：「IgA腎病是中國最常見的原發性腎小球疾病，發病年齡較輕，預後不佳，易進展至終末期腎病，給患者和社會帶來沉重的疾病負擔。且跟歐美人群相比，中國人群的IgA腎病患者疾病進展更快，預後更差。NefIgArd研究的完整結果表明，Nefecon^®能夠保護腎功能，延緩患者進展至透析或腎移植，顯著降低尿蛋白和血尿，且安全性、耐受性良好。在中國人群數據分析中，Nefecon^®顯示出能減少腎功能衰退達66%。Nefecon^®此次在中國的獲批，填補了中國IgA腎病無適應症治療藥物的空白，也讓這款目前IgA腎病全球唯一對因治療藥物能更多地惠及中國患者，改善疾病預後，同時也為臨床醫生帶來新的治療選擇。」

上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院腎臟科主任謝靜遠教授表示: 「IgA腎病在亞洲高發，也是我國青壯年腎衰的主要病因之一。患者一旦進展至終末期腎臟病，將為個人、家庭乃至社會帶來極大的醫療負擔。長期以來，該病一直缺乏特異性治療方案，導致對該方向的醫療需求缺口巨大。作為全球首個對因治療IgA腎病的藥物，Nefecon^®已經相繼在美國和歐盟獲批上市。幸運的是，在國家政策推動下，我國患者用藥的綠色通道提前開啟。2023年4月24日在博鰲的瑞金醫院海南分院開出國內首張處方。隨訪中，該藥物能較有效地穩定腎功能，降低蛋白尿、血尿，並且患者對其耐受性良好。Nefecon^®此次在中國獲批具有重大意義，為IgA腎病患者帶來新希望，也助力醫生更好地對IgA腎病患者開展長程隨訪指導及管理。」

作為全球首個獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥物管理局（EMA）批准的對因治療IgA腎病的藥物，耐賦康^®是靶向腸道的黏膜免疫調節劑，其通過特殊的製作工藝，將布地奈德（糖皮質激素的一種）靶向釋放於迴腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結），膠囊溶解後，三層包衣微丸持續穩定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區域，從而減少誘發IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產生，進而干預發病機制上游階段，能延緩12.8年進展至透析或腎移植。

NefIgArd 3期全球臨床試驗是一項隨機、雙盲、多中心研究，在接受優化RAS抑制劑治療的原發性IgA腎病成人患者中評估了耐賦康^®（16 mg/d，每日一次）與安慰劑相比的療效和安全性。這項研究為期2年，包括9個月的耐賦康^®或安慰劑治療期，隨後是15個月的停藥隨訪期。全球研究結果顯示：與安慰劑相比，耐賦康^®不僅帶來了持久的蛋白尿下降，減少鏡下血尿風險，更重要的是在估算腎小球濾過率（eGFR）上顯示出具有臨床意義且統計學顯著性優勢（p<0.0001），能延緩腎功能衰退達50%。

而中國亞組數據顯示了耐賦康^®在腎功能保護、蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面比全球研究中數值上更好的療效，同時亦觀察到在僅使用支持性治療的中國患者對照組更快速的疾病進展。在2年的治療和觀察期間，耐賦康^®治療組時間加權的eGFR平均下降3.7 ml/min/1.73㎡，而安慰劑組時間加權的eGFR平均下降13.3 ml/min/1.73㎡，耐賦康治療可帶來9.6 ml/min/1.73㎡的eGFR獲益，這一數值大於全球人群的治療獲益（5.1 ml/min/1.73㎡）。中國人群中eGFR在24個月時較基線的平均絕對變化表明，耐賦康^®治療的患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了約66%，這一數值在全球人群約為50%。同時，在2年內觀察到耐賦康^®組的蛋白尿降低作用持久。與安慰劑相比，中國人群9個月的耐賦康^®治療在9個月和24個月時分別使尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低31%和43%。而全球人群在9個月與24個月時約下降30%。此外，在安慰劑組，中國人群在24個月時的平均UPCR自基線上升了18.6%，而全球人群卻有輕微的下降，說明了中國人群的疾病進展相較於全球人群更快。在中國人群中，耐賦康^®組2年內無鏡下血尿的患者比例從基線的26.9%明顯改善至57.7%，而安慰劑組無變化。該中國患者數據已發表於2023年11月舉行的美國腎臟病學會腎臟周。

耐賦康^®是第一款被中國藥監局納入突破性治療品種的非腫瘤藥物，其新藥上市申請也被納入優先審評程序。耐賦康^®已於2021年12月獲得美國FDA加速批准上市，2022年7月獲得歐盟委員會附條件上市許可批准。

線上投資人會議信息：

中文會議：

會議時間：2023年11月27日，星期一，上午9時（北京時間）

會議直播鏈接：https://s.comein.cn/Af2JR

同時，參會者也可以使用以下撥入信息撥入電話會議：

英文會議：

會議時間：2023年11月27日，星期一，晚上9時（北京時間）/早上8時（美國東部時間）

註冊鏈接：https://www.acecamptech.com/eventDetail/60504920

參會者需要在電話會議之前進行註冊。

會議直播鏈接：https://www.acecamptech.com/meeting_live/70506817/5971?event_id=60504920

同時，參會者也可以使用以下撥入信息撥入電話會議：

英文會議結束後，您可以通過訪問雲頂新耀官網（http://www.everestmedicines.com）收聽英文會議回放。

關於耐賦康^®（Nefecon^®）

耐賦康^® (Nefecon^®) 是口服靶向布地奈德遲釋膠囊，作為全球唯一對因治療IgA腎病的治療藥物，是靶向腸道的黏膜免疫調節劑，能減少50%腎功能下降，在中國人群中能延緩腎功能衰退達66%，將疾病進展至透析或腎移植的時間延緩了10年以上。布地奈德是一種具有強糖皮質激素活性和弱鹽皮質激素活性的糖皮質激素，首過代謝程度達90%，具有良好的安全性。耐賦康^®專為IgA腎病患者研製，遲釋膠囊含布地奈德4mg，通過特殊的製作工藝，將布地奈德靶向釋放於迴腸末端的黏膜B細胞（包括派爾集合淋巴結），膠囊溶解後，三層包衣微丸持續穩定釋放布地奈德，高濃度覆蓋整個靶區域，從而減少誘發IgA腎病的半乳糖缺陷的IgA1抗體（Gd-IgA1）產生，進而干預發病機制上游階段，達到治療IgA腎病的作用。2019年6月，雲頂新耀與Calliditas簽訂獨家授權許可協議，獲得在大中華地區和新加坡開發以及商業化耐賦康^®的權利。該協議於2022年3月擴展，將韓國納入雲頂新耀的授權許可範圍。

關於雲頂新耀

雲頂新耀是一家專注於創新藥和疫苗開發、製造及商業化的生物製藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在中國及全球領先製藥企業從事過高質量臨床開發、藥政事務、化學製造與控制（CMC）、業務發展和運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造多款有潛力成為全球同類首創或者同類最佳的藥物組合，其中大部分已經處於臨床試驗後期階段。公司的治療領域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站：www.everestmedicines.com。

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