美國麻省劍橋和中國北京2020年3月3日 /美通社/ -- 百濟神州(納斯達克代碼:BGNE;香港聯交所代碼:06160)是一家處於商業階段的生物醫藥公司,專注於用於癌症治療的創新型分子靶向和免疫腫瘤藥物的開發和商業化。公司今天公佈近期業務亮點、預計里程碑事件,以及2019年第四季度和全年財務業績。

百濟神州創始人、首席執行官兼董事長歐雷強先生表示:「自2010年和王曉東院士一起成立百濟神州以來,我們已經走過了十個年頭。最近我們公佈了兩項3期臨床試驗數據、BRUKINSA™(澤布替尼)和百澤安®在美國和中國分別獲批、與安進公司建立的合作關係正式生效,為新的一年開了個好頭。我們將就安進的三款商業階段藥物開展商業化發展,並對其20款候選藥物進行臨床開發。我們相信十周年的百濟神州會持續2019的強勁發展勢頭,不斷進步。未來的兩年,我們預計將推進多至八款藥物上市並繼續推動臨床開發,有望公佈10多項3期或潛在的支援註冊的臨床試驗結果。我們也繼續推進公司早期藥物管線,其中多款自主研發或授權引進藥物即將進入臨床開發階段或公佈概念驗證數據。」

百濟神州中國區總經理兼公司總裁吳曉濱博士表示:「儘管新冠病毒疫情對我們在中國的業務帶來了一定的挑戰,我們的團隊繼續推進公司的各項業務,為患者服務。疫情警報拉響之後,我們立刻採取了安全措施以保護在武漢和其他地區的員工,我們也很欣慰地報告所有百濟神州的員工目前都安全。此外,百濟神州是第一批採購安全防護設備的醫藥公司並將物資運抵疫情重災區的各大醫院。雖然我們預計此次疫情將對我們在中國的多項業務產生影響,我們仍然朝著百澤安®在今年第一季度商業化上市的目標努力。」

近期業務亮點

商業運營

  • BRUKINSA™(澤布替尼)獲得美國食品藥品管理局(FDA)加速批准用於治療既往接受過至少一項療法的成年套細胞淋巴瘤(MCL)患者,並於獲批一周之內商業上市
  • 百澤安®(替雷利珠單抗注射液)獲得國家藥品監督管理局(NMPA)批准用於治療至少經過二線系統化療的經典型霍奇金淋巴瘤(cHL)患者,計劃於本月實現商業化上市
  • 截至2019年12月31日的年度產品收入為2.226億美元 ,主要來自ABRAXANE®、瑞復美®和維達莎®在中國銷售帶來的收入,相比較2018年同期的產品收入,實現了70.1%的增加。截至2019年12月31日的第四季度收入為5689萬美元。百濟神州在新基物流有限責任公司(屬於百時美施貴寶)的獨家授權下,在華銷售ABRAXANE®、瑞復美®和維達莎®
  • 在中國遞交了瑞復美®(來那度胺)聯合利妥昔單抗用於治療復發或難治性(R/R)惰性淋巴瘤(濾泡型淋巴瘤或邊緣區淋巴瘤)患者的進口藥品新適應症上市申請(sNDA),該sNDA已被受理被納入優先審評
  • ABRAXANE®被納入國家醫療保障局藥品集中採購名單,於2020年第二季度正式生效

臨床項目

BRUKINSA™(澤布替尼),一款設計旨在最大化布魯頓酪氨酸激酶(BTK)佔有率、最小化脫靶效應的小分子抑製劑;在美國已獲批

  • 公佈BRUKINSA™(澤布替尼)對比伊布替尼用於治療華氏巨球蛋白血症(WM)患者的ASPEN  3期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT03053440)結果。儘管該試驗的主要終點深度緩解(非常好的部分緩解[VGPR]或更好)未能達到有統計學意義的優效性,相比伊布替尼,澤布替尼取得了更高的VGPR率(28.4%,對比所有接受治療患者中的19.2%)。同時澤布替尼在安全性和耐受性上對比伊布替尼也有顯著改善。ASPEN是迄今為止在WM患者中開展的最大規模的3期臨床試驗,也是BTK抑製劑對比試驗的首次數據公佈
  • 完成了用於治療R/R邊緣區淋巴瘤(MZL)患者的MAGNOLIA 2期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT03846427)的患者入組
  • 在第61屆美國血液學協會(ASH)年會上公佈了以下數據:
    • 在一項口頭報告中首次公佈了用於治療缺失染色體17p的初治(TN)慢性淋巴細胞白血病(CLL)或小淋巴細胞淋巴癌(SLL)患者的SEQUOIA臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT03336333)C組數據
    • 在一項口頭報告中公佈了用於治療CLL或SLL患者的1/2期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT02343120)的更新數據
    • 在一項海報展示中公佈了澤布替尼聯合百澤安®用於治療既往接受過治療的B細胞惡性淋巴瘤患者的1b期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT02795182)的更新數據
  • 在日本啟動了澤布替尼用於治療成熟B細胞惡性腫瘤患者的1/2期臨床試驗

澤布替尼預計里程碑事件

  • 於2020年上半年在中國獲批用於治療R/R MCL患者以及R/R CLL或SLL患者
  • 最早於2020年下半年公佈澤布替尼對比苯達莫司汀聯合利妥昔單抗用於治療TN CLL或SLL患者的SEQUOIA臨床試驗的主要數據
  • 於2020年在中國遞交用於治療WM患者的sNDA
  • 與FDA和歐洲藥品管理局(EMA)就ASPEN數據開展對話,並在2020年的一場主要醫學會議上公佈ASPEN 3期臨床試驗數據
  • 於2020年完成澤布替尼對比伊布替尼用於治療R/R CLL或SLL患者的ALPINE 3期臨床試驗擴展后的患者入組

百澤安®(替雷利珠單抗注射液),一款設計旨在避免與巨噬細胞中Fc受體結合、針對免疫檢查點受體PD-1的人源化IgG4單克隆抗體

  • 公佈替雷利珠單抗聯合化療用於治療一線鱗狀非小細胞肺癌(NSCLC)患者的關鍵3期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT03594747)在預先計劃的中期分析中,經獨立評審委員會(IRC)評估,達到提高無進展存留期(PFS)這一試驗主要終點。兩組百澤安®試驗組的安全性數據與各試驗治療已知的風險相符,未出現新的安全警示
  • 獲得了FDA授予的在肝細胞癌(HCC)和食管鱗狀細胞癌(ESCC)兩項適應症中的孤兒藥物認定
  • 在2019年歐洲腫瘤內科學會(ESMO)亞洲大會上公佈了百澤安®聯合化療用於治療用於治療胃/胃食管結合部(G/GEJ)腺癌患者以及ESCC患者的2期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT03469557)的更新數據

百澤安®預計里程碑事件

  • 於2020年在中國獲批用於治療局部晚期或轉移性尿路上皮癌(UC)患者
  • 於2020年在中國遞交用於治療一線鱗狀NSCLC患者的sNDA
  • 於2020年就百澤安®用於治療二或三線HCC患者的全球2期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT03419897)的初步結果與藥品監管機構進行溝通
  • 於2020年公佈在中國開展的百澤安®聯合化療對比化療用於治療一線非鱗狀NSCLC患者的3期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT03663205)的主要數據
  • 於2020年完成在中國開展的用於治療錯配修復缺陷(dMMR)或高微衛星不穩定(MSI-H)實體瘤患者的關鍵性2期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT  03736889)的患者入組
  • 於2020年初完成百澤安®對比多西他賽用於治療二或三線NSCLC患者的3期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT03358875)全球部分的患者入組,以及百澤安®對比化療用於治療二線晚期ESCC患者的全球3期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT03430843)患者入組,並於2020 年或2021年初公佈這兩項試驗的主要結果

Pamiparib一款在研高選擇性PARP1PARP2小分子抑製劑

  • 宣佈了將pamiparib對比安慰劑作為在以鉑類藥物為基礎的一線化療后產生緩解的不可手術的局部晚期或轉移性胃癌患者維持治療的臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT03427814;或BGB-290-303)由 3期轉為2期的計劃。公司還將對2期臨床試驗數據進行分析以評估pamiparib在這項適應中的潛力,以及作為單藥療法或與其他療法結合的潛在開發計劃

Pamiparib可程里程碑事件

  • 於2020年就在中國開展的用於治療既往接受過治療的三線或以上攜帶BRCA1/2突變的晚期卵巢癌(OC)患者的關鍵性2期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:  NCT03333915)的初步結果與藥品監管機構進行溝通,並可能在中國遞交針對該適應症的新藥上市申請(NDA)
  • 於2020年或2021年上半年公佈pamiparib作為鉑敏感復發性OC患者維持治療的3期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:  NCT03519230)的主要結果
  • 於2020年公佈pamiparib聯合百澤安®用於治療晚期實體瘤患者的1期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT02660034)的更新結果

Sitravatinib一款在研的酪氨酸激酶抑製劑,可有效抑制受體酪氨酸激酶(RTKs),其中包括 TAM 家族受體(TYRO3AxlMER)和 split 家族受體(VEGFR2KIT)及 RET,由 Mirati Therapeutics 授權在亞洲(日本除外)、澳大利亞和紐西蘭的開發

  • 在2019年12月舉辦的ESMO腫瘤免疫學會上的一項口頭報告中公佈了sitravatinib聯合百澤安®用於治療鉑類耐葯OC患者的1b  期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT03666143)數據

Sitravatinib預計里程碑事件

  • 於2020年在一場醫學會議上公佈sitravatinib聯合百澤安®的1期臨床試驗數據

ZW25,一款在研Azymetric™雙特異性抗體,與Zymeworks合作開展2期臨床開發

ZW25預計里程碑事件

  • 為計劃中的針對復發性HER2陽性膽道癌(2020年)以及針對一線HER2陽性胃食管腺癌(2020年末和2021年初)的註冊性試驗的臨床開發和患者入組提供支援
  • 於2020年初啟動一項1b/2期臨床試驗用於評估ZW25聯合化療和百澤安®對比ZW25聯合化療治療晚期HER2陽性乳腺癌或G/GEJ腺癌患者

Lifirafenib一款在研RAF二聚體抑製劑

Lifirafenib預計里程碑事件

  • 於2020年在同行評議期刊上發表1期數據

BGB-A1217,一款在研TIGIT單克隆抗體

BGB-A1217預計里程碑事件

  • 於2020年或2021年初公佈1期臨床試驗

BGB-A445一款在研非配位體抗OX40激動性單克隆抗體

  • 啟動了BGB-A445作為單葯或聯合百澤安®用於治療晚期實體瘤患者的1期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT04215978)

BGB-3245一款在臨床前研究中展示了對抗單聚體和二聚體B-RAF突變型活性的在研B-RAF抑製劑,目前由百濟神州和SpringWorks Therapeutics共同持有的MapKure進行開發

  • 啟動了用於治療攜帶特定v-RAF鼠肉瘤病毒癌基因同源物B(B-RAF)基因突變型晚期或復發性患者的1期臨床試驗(clinicaltrials.gov登記號:NCT04249843)

BGB-11417一款在研Bcl-2小分子抑製劑

  • 在澳大利亞和美國啟動了用於治療成熟B細胞惡性腫瘤患者的1期臨床試驗的安排

BGB-11417預計里程碑事件

  • 於2020年第一季度或第二季度初開展用於治療成熟B細胞惡性腫瘤患者的1期臨床試驗患者入組

生產基地

  • 廣州生物藥品生產基地於2019年12月獲得藥物生產許可證
  • 啟動了百澤安®生產程序驗證
  • 開啟廣州生物藥品生產基地二期工程以擴大生產能力,預計於2020年底之前完成

公司發展

  • 宣佈了與安進公司達成的全球戰略合作正式生效,將負責在中國商業化安加維®(XGEVA®)地舒單抗注射液、KYPROLIS®注射用卡非佐米和 BLINCYTO®注射用倍林妥莫雙抗,並合作開發20  款在研的安進抗腫瘤管線藥物。安進購入了約28億美元的百濟神州美國存托股(ADS),約為公司20.5%的股份
  • 宣佈了與EUSA Pharma簽署就其孤兒生物製劑藥物SYLVANT®(司妥昔單抗)在大中華地區以及QARZIBA®▼(dinutuximab Beta)在中國大陸的獨家開發和商業化協定
  • 宣佈了與Leap Therapeutics就其抗Dickkopf-1(DKK1)抗體DKN-01在亞洲(日本除外)、澳大利亞和紐西蘭的臨床開發和商業化達成獨家選擇權和授權許可協定

新冠病毒疫情影響預期

  • 公司預計,新冠病毒(COVID-19)疫情將對包括商業銷售、藥政溝通和檢查,以及臨床試驗患者招募在內的中國業務帶來一定的負面影響,取決於疫情的發展範圍和持續時間,對公司的影響主要將在第一季度但也可能更久。公司正在努力減少疫情導致的工作延遲和中斷,繼續按照在中國制定的臨床開發、藥政事務以及商業化目標開展工作。

2019年第四季度和全年財務業績

現金、現金等價物、受限資金和短期投資 截至2019年12月31日為9.855億美元,相比較,2019年9月30日的持有額為12.8 億美元,2018年12月31日的持有額為18.1億美元。 截至2019年12月31日的現金和現金等價物不包括從2020年1月2日正式生效的安進合作協定中向其出售ADS所獲得的 28億美元。

  • 2019年第四季度的現金和短期投資總額減少了2.9109億美元。經營活動所用現金為2.6718億美元。資本支出為1546萬美元,用於授權協定預付款的現金為2000萬美元。
  • 截至2019年12月31日的全年的現金和短期投資減少了8.2372億美元。經營活動所用現金為7.5027億美元。資本支出為8961萬美元,用於授權協定預付款的現金為6900萬美元。

收入 截至2019年12月31日的第四季度和全年的收入分別為5689萬美元和4.2821億美元,相比較,2018年同期收入分別為5867萬美元和 1.9822億美元。季度同比略有減少主要歸因於與新基公司關於百澤安®合作協議終止后缺少合作收入,其中部分與ABRAXANE®、瑞復美®和維達莎®在華的產品收入以及 BRUKINSA™(澤布替尼)在美的產品收入的增加相抵消。年度同比增加主要歸因於與新基公司(屬於百時美施貴寶)就終止百澤安®合作協議獲得的1.5億美元,以及產品收入的增加。

  • 截至2019年12月31日的第四季度和全年的產品收入分別為5689萬美元和2.226億美元,相比較,2018年同期產品收入分別為3776萬美元和1.3089 億美元。
  • 截至2019年12月31日的第四季度和全年的合作收入分別為零和2.0562億美元,相比較,2018年同期的合作收入分別為2091萬美元和6743萬美元。2019年全年收入包括與新基公司就終止百澤安®合作所獲得的1.5億美元。

費用 截至2019年12月31日的第四季度和全年的費用分別為4.4493億美元和13.9億美元,相比較,2018年同期的費用分別為3.3948億美元和 9.0399億美元。

  • 銷售成本 截至2019年12月31日的第四季度和全年的銷售成本分別為1798萬美元和7119萬美元,相比較,2018年同期的銷售成本分別為919萬美元和 2871萬美元。 銷售成本與收購ABRAXANE®、瑞復美®和維達莎®用於中國分銷有關。
  • 研發(R&D)成本 截至2019年12月31日的第四季度和全年的研發成本分別為2.8326億美元和9.2734億美元,相比較,2018年同期的研發成本分別為  2.5746億美元和6.7901億美元。研發成本的增加主要歸因於澤布替尼和百澤安®關鍵性臨床試驗持續進行的患者入組和擴展,後期候選藥物的註冊登記,商業化前生產和供應,以及臨床前項目的擴展。研發費用的總體增加還歸因於員工股權獎勵支出的增加,截至2019年12月31日的第四季度和全年的股權獎勵支出分別為2169萬美元和7629萬美元,相比較,2018年同期的股權獎勵支出分別為1609萬美元和5438萬美元。該增加主要由於員工人數增加和股票價格的上漲。
  • 銷售、一般及行政管理(SG&A)費用 截至2019年12月31日的第四季度和全年的銷售、一般及行政管理費用分別為1.4335億美元和3.8825億美元,相比較,2018年同期的銷售、一般及行政管理費用分別為7249萬美元和1.9539億美元。銷售、一般及行政管理費用的增加主要歸因於員工人數的增加,包括擴大商業團隊規模以支援在華和在美上市產品的分銷,日益增多的商務工作以及提高的專業服務費和運營活動發展所需成本的增加。銷售、一般及行政管理費用的總體增加還由於與此相關的股票期權費用的增加。截至2019年12月31日的第四季度和全年的股票期權費用分別為1665萬美元和5786萬美元,相比較,2018年同期的股票期權費用分別為9 87萬美元和3274萬美元。該增加主要由於員工人數增加和股票價格的上漲。
  • 淨虧損 截至2019年12月31日的第四季度和全年的凈虧損分別為3.8806億美元和9.4863億美元,或每股0.49美元和1.22美元,或每股 ADS 6.39美元和15.8美元;相比較,2018年同期的凈虧損分別為2.6826億美元和6.7377億美元,或每股0.35美元和0.93 美元,或每股ADS  4.52美元和12.15美元。

財務摘要

簡要合併資產負債表摘要數據(美國一般公認會計準則)

(單位為1,000美元)

(經審計)





截至


2019


2018


1231


1231

資產:






  現金、現金等價物、限制性現金和短期投資[1]

$

985,503


$

1,809,222

  應收賬款


70,878



41,056

  營運資本


862,384



1,697,390

  固定資產凈值


242,402



157,061

  總資產

$

1,612,289


$

2,249,684

負債和擁有者權益:






  應付賬款

$

122,488


$

113,283

  應計費用及其他應付款


163,556



100,414

  銀行貸款


83,311



49,512

  股東貸款


157,384



148,888

  總負債


633,934



496,037

  少數股東權益


16,150



14,445

  擁有者權益合計

$

978,355


$

1,753,647

[1]截至2019年12月31日的現金、現金等價物、受限資金和短期投資不包括從2020年1月2日正式生效的安進合作協定中獲得的 28億美元。

簡要合併營運報表(美國一般公認會計準則)

(除普通股數量、ADS 數量、每股普通股和每股ADS 數據外,單位為1,000 美元)


截至12月31日的3個月


截至12月31日的12個月


2019


2018


2019


2018


(未經審計)



(經審計)

收入:












   產品收入淨額

$

56,892


$

37,762


$

222,596


$

130,885

   合作收入


20,908


205,616


67,335

       總收入

56,892


58,670


428,212


198,220

費用:







   產品銷售成本

(17,984)


(9,193)


(71,190)


(28,705)

   研發費用[1]

(283,259)


(257,464)


(927,338)


(679,005)

   銷售、一般及行政費用

(143,354)


(72,490)


(388,249)


(195,385)

   無形資產攤銷

(332)


(331)


(1,326)


(894)

      費用總計

(444,929)


(339,478)


(1,388,103)


(903,989)

營運損失

(388,037)


(280,808)


(959,891)


(705,769)

  利息收入(費用)凈值

(438)


5,950


9,131


13,947

  其他收入(費用)凈值

8,141


(396)


7,174


1,993

稅前損失

(380,334)


(275,254)


(943,586)


(689,829)

所得稅(費用)收益

(7,561)


8,544


(6,992)


15,796

淨虧損

(387,895)


(266,710)


(950,578)


(674,033)

減:歸屬於少數股東權益的凈收益(損失)

166


1,545


(1,950)


(264)

歸屬於百濟神州的凈虧損

$

(388,061)


$

(268,255)


$

(948,628)


$

(673,769)








歸屬於百濟神州的每股凈虧損,基本和稀釋后

$

(0.49)


$

(0.35)


$

(1.22)


$

(0.93)

用於計算每股普通股凈損失的加權平均數,基本和稀釋后

788,899,247


771,982,215


780,701,283


720,753,819








每股ADS歸屬於百濟神州的凈虧損,基本和稀釋后

$

(6.39)


$

(4.52)


$

(15.80)


$

(12.15)

用於計算每股ADS凈損失的ADS加權平均數,基本和稀釋後

60,684,557


59,383,247


60,053,945


55,442,601

[1]截至2019年12月31日的第四季度和全年研發費用包括用於正在開展的研發合作的費用,分別為2000萬美元和5000萬美元。

關於百濟神州

百濟神州是一家全球性的、商業階段的、以研發為基礎的生物科技公司,專注於分子靶向和免疫腫瘤療法的研發。百濟神州目前在中國大陸、美國、澳大利亞和歐洲擁有3500 多名員工,在研產品線包括新型口服小分子類和單克隆抗體類抗癌藥物。百濟神州目前也正在打造抗癌治療的藥物組合方案,旨在為癌症患者的生活帶來持續、深遠的影響。百濟神州在美國銷售其自主研發的BTK 抑製劑BRUKINSA™(澤布替尼);在中國,其抗PD1抗體藥物百澤安®(替雷利珠單抗)已經獲得上市批准。在新基物流有限責任公司(屬於百時美施貴寶公司)的授權下,百濟神州在華銷售ABRAXANE®注射用紫杉醇(白蛋白結合型)、瑞復美®(來那度胺)和維達莎®(注射用阿扎胞苷)[i];在安進公司的授權下,百濟神州計劃在華銷售安加維®(XGEVA® )地舒單抗注射液[ii]。欲瞭解更多信息,請訪問www.beigene.cn

前瞻性聲明

本新聞稿包含根據《1995 年私人證券訴訟改革法案》(Private Securities Litigation Reform Act of 1995)以及其他聯邦證券法律中定義的前瞻性聲明。包括有關百濟神州候選藥物令人鼓舞的臨床數據、本公司藥物產品收入、後期臨床試驗和預計數據公佈、本公司藥物候選物的預計的商業發佈、預期的臨床開發計劃、藥政註冊里程碑和商業化進程、新冠病毒對公司臨床開發、商業以及其他業務運營帶來的影響,以及「近期業務亮點和預計里程碑事件」標題下的本公司的計劃及預期的里程碑事件。由於各種重要因素的影響,實際結果可能與前瞻性聲明有重大差異。這些因素包括了以下事項的風險:百濟神州證明其候選藥物功效和安全性的能力;候選藥物的臨床結果可能不支援進一步開發或上市審批;藥政部門的行動可能會影響到臨床試驗的啟動、時程表和進展以及產品上市審批;百濟神州的上市產品及藥物候選物(如能獲批)獲得商業成功的能力;百濟神州對其技術和藥物智慧財產權保護獲得和維護的能力;百濟神州依賴第三方進行藥物開發、生產和其他服務的情況;百濟神州有限的營運歷史和獲得進一步的營運資金以完成候選藥物開發和商業化的能力;新冠病毒對公司臨床開發、商業以及其他業務運營帶來的影響;以及百濟神州在最近季度報告的10-Q 表格中「風險因素」章節里更全面討論的各類風險;以及百濟神州向美國證券交易委員會期后呈報中關於潛在風險、不確定性以及其他重要因素的討論。本新聞稿中的所有信息僅及於新聞稿發佈之日,除非法律要求,百濟神州並無責任更新該些信息。



[i] ABRAXANE®为 Abraxis 有限責任公司(屬於百時美施貴寶公司)註冊商標;瑞復美®和維達莎®為新基醫藥公司(屬於百時美施貴寶公司)的註冊商標。

[ii] 安加維®(XGEVA®)為安進公司的註冊商標。

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